Confronto del pattern d’uso e delle caratteristiche degli utilizzatori di farmaci biologici approvati per trattare malattie infiammatorie croniche immuno-mediate nei trial clinici registrativi vs. real-world setting: uno studio dal Progetto VALORE

Le caratteristiche delle popolazioni arruolate negli studi clinici registrativi rispecchiano le caratteristiche delle popolazioni trattate nella comune pratica clinica? Qual è la proporzione di soggetti trattati con farmaci biologici per malattie infiammatorie croniche immunomediate in real-word che non sarebbe stata inclusa negli studi clinici registrativi?

Contesto della domanda

Le malattie infiammatorie croniche immunomediate (IMID) comprendono una serie di patologie piuttosto comuni come psoriasi, artrite psoriasica, artrite reumatoide, spondiloartrite e malattie infiammatorie croniche intestinali (MICI).

Secondo quanto riportato dalle linee guida nazionali ed internazionali, i farmaci biologici rappresentano una valida opzione terapeutica per rallentare o prevenire la progressione dell’infiammazione causata dalle patologie sopracitate qualora i precedenti trattamenti con farmaci convenzionali abbiano dimostrato fallimento terapeutico e/o controindicazioni. I pazienti con IMID, spesso e volentieri, presentano differenti comorbidità, che possono incidere fortemente sulla qualità della vita e sulla mortalità. Per tale ragione, questi pazienti sono generalmente esclusi dagli studi clinici registrativi (RCT), in fase di arruolamento, perché non soddisfano i criteri di eleggibilità (criteri di inclusione ed esclusione).

Ad oggi nessuno studio osservazionale italiano ha confrontato le caratteristiche della popolazione arruolata negli RCT registrativi dei farmaci biologici approvati per il trattamento di IMID rispetto alle caratteristiche della popolazione trattata in real-word (RW).

Con lo scopo ultimo di valutare la generalizzabilità dei risultati dei trial clinici registrativi rispetto alla comune pratica clinica, obiettivo primario del presente studio è stato quello di confrontare le caratteristiche demografiche dei pazienti arruolati negli RCT di fase III dei farmaci biologici approvati per il trattamento delle malattie infiammatorie croniche immunomediate con quelle dei pazienti trattati con gli stessi farmaci biologici in real-world, identificati tramite una rete multiregionale di banche dati amministrative di sette regioni italiane (Toscana, Veneto, Lazio, Emilia-Romagna, Friuli-Venezia-Giulia, Puglia, Sicilia) dal 2010 al 2020. Obiettivo secondario del suddetto studio è stato quello di valutare la proporzione di pazienti trattati con biologici in real-world, ma che sarebbero risultati non eleggibili al trattamento secondo i criteri di eleggibilità definiti dai singoli RCT registrativi.

Risposta alla domanda

In generale, le caratteristiche al baseline dei nuovi utilizzatori di farmaci biologici trattati in real-world erano leggermente diverse da quelle dei pazienti arruolati negli RCT registrativi degli stessi farmaci (es. età media più alta). Un’elevata proporzione di utilizzatori trattati in real-world è risultata essere non eleggibile al trattamento applicando i criteri di inclusione ed esclusione definiti dai singoli RCT registrativi. I distributed multi-database network, come il progetto VALORE, possono rappresentare strumenti utili per esplorare la generalizzabilità dei risultati dai trial clinici registrativi a setting di real-world.

Autori 

Gruppo di Lavoro del Progetto VALORE, con il contributo del Centro di Coordinamento e le regioni/centri regionali di Farmacovigilanza delle regioni Toscana, Veneto, Lazio, Emilia-Romagna, Friuli-Venezia-Giulia, Puglia e Sicilia