Uso di riluzolo nei pazienti affetti da Sclerosi laterale amiotrofica in tre regioni italiane

Quanti dei pazienti affetti da Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) vengono trattati con il riluzolo, farmaco che può modificare il decorso della patologia? Tra i pazienti trattati con riluzolo, quali altri trattamenti farmacologici e non-farmacologici vengono usati? Vi è un uso anche in presenza di controindicazioni? Inoltre, vi è un uso del riluzolo in pazienti affetti da patologie del motoneurone diverse dalla SLA? Ci sono delle differenze nei pattern prescrittivi tra le regioni Toscana, Lazio ed Umbria?

Contesto della domanda

Nell’ambito del Bando AIFA Farmacovigilanza 2012-13-14 è stato avviato un progetto multicentrico denominato “Comparative Effectiveness and Safety of Drugs used in Rare Neuromuscular and Neurodegenerative Diseases” (CAESAR) su uso, efficacia e sicurezza dei farmaci utilizzati nelle patologie rare neuromuscolari neurodegenerative. Le regioni partecipanti sono Lazio, Toscana ed Umbria.

Uno dei farmaci su cui si focalizza lo studio è il riluzolo, primo farmaco disease-modifying  autorizzato per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) in Italia.

Le evidenze degli studi clinici hanno confermato l’efficacia del riluzolo rispetto a placebo, in quanto era in grado di incrementare la sopravvivenza e posticipare la necessità della ventilazione assistita. Non si sono osservati problemi di sicurezza.

Ad oggi, le indicazioni terapeutiche del riluzolo limitano l’uso a pazienti affetti da SLA da meno di cinque anni e in assenza di alcune controindicazioni, come insufficienza renale, epatica o presenza di tracheostomia. Inoltre, il farmaco non è indicato per le altre patologie del motoneurone.

Questa analisi mira a descrivere i pattern prescrittivi del riluzolo in pazienti affetti da SLA in tre regioni italiane per identificare eventuali differenze. Inoltre, viene effettuato un focus su un utilizzo al di fuori dalle indicazioni terapeutiche (off-label).

Non viene considerata la terapia con edaravone, secondo farmaco specifico per la SLA, in quanto non era prescrivibile nel periodo in studio.

Il protocollo di studio è stato registrato sull’EU PAS Register (N° EUPAS37983).

Risposta alla domanda

Questa analisi dimostra un uso medio-alto del riluzolo nei pazienti affetti da SLA, con delle differenze tra regioni.

Gli stessi pazienti sono sottoposti in gran parte a poli-farmacoterapia in generale ed a terapia farmacologica sintomatica, con notevoli differenze tra le regioni.

La ventilazione assistita è usata da un numero consistente di pazienti, con delle differenze tra tipologie nelle tre regioni.

L’uso del riluzolo nella SLA è in linea con le indicazioni terapeutiche, mentre si nota un uso non trascurabile per il trattamento delle altre malattie del motoneurone, dove non è indicato.

Le differenze osservate tra le tre regioni in studio possono essere dovute a reali differenze dei pattern prescrittivi in base a protocolli terapeutici regionali o locali, politiche sanitarie (rimborsabilità, somministrazioni intra- ed extra-ospedaliere), o alla tracciabilità dei consumi nei database amministrativi (prescrizioni su ricetta SSR vs altre vie di distribuzione).

Pertanto la presente analisi verrà ulteriormente raffinata e arricchita in ambito del progetto CAESAR.

Autori 

Marco Finocchietti, Ursula Kirchmayer, Silvia Cascini, Anna Maria Bargagli, Valeria Belleudi, Antonio Addis – Dipartimento di Epidemiologia ASL Roma 1, SSR Lazio

Olga Paoletti, Giulia Hyeraci, Rosa Gini – Agenzia regionale di sanità della Toscana

Niccolò Lombardi, Giada Crescioli, Alfredo Vannacci, Roberto Bonaiuti – Università di Firenze

Emiliano Cappello, Giulia Valdiserra, Marco Tuccori – Università di Pisa

David Franchini, Marcello De Giorgi, Giampaolo Bucaneve, Rosalba Elisabetta Rocchi, Mariangela Rossi - Regione Umbria

Teresa Cantisani, Maria Grazia Celani, Paola Brunori – Ospedale di Perugia

Nicola Vanacore, Francesco Sciancalepore, Antonio Ancidoni – Istituto Superiore di Sanità